早期数据显示基因治疗Leber氏遗传性视

　

根据新闻稿，GenSightBiologics报告了其治疗神经变性视网膜疾病的基因疗法产品“有希望的”的初步数据。该研究纳入15例分为五组的Leber氏遗传性视神经病变（LHON）患者，每组中三名病人接受GS的升级剂量治疗，在更严重影响的眼睛通过单次的玻璃体内注射。疾病的平均发病时间为6年。临床1/2期安全性和耐受性试验招募是在年4月完成。根据新闻稿，在注射后48周，少于2年发病的患者在经治疗的眼平均获得了30个字母，在未治疗眼获得13个字母。有2年以上发病的患者，双眼之间视力无显著差异。根据新闻稿，GS使用线粒体靶向序列的技术和腺相关病毒载体，以解决线粒体内的缺陷。







































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