欧盟委员会批准Raxone用于Leber

欧盟委员会批准Santhera的首款药物Raxone，用于Leber遗传性视神经病变（LHON）青少年及成年患者的视觉障碍治疗。这种罕见病症是一种遗传性的线粒体疾病，如果不进行治疗，它通常会使健康患者快速、深刻及永久性失明。

「我们的数据证明，Raxone治疗可以阻止患者进一步的视力丧失，能够促进临床相关的视力恢复，」Santhera首席执行官Meier博士称。「对Santhera来说，此次Raxone作为一款有效的治疗药物在欧洲获批用于LHON及作为首款获批用于线粒体疾病是一个重要的里程碑，因为它标志着我们转变成一个有产品上市的制药公司。」

Raxone是线粒体疾病治疗领域的一项重大突破

「Raxone在线粒体疾病治疗领域代表了一项重大突破，它的批准为LHON患者获得治疗、实现有意义的视力改善铺平了道路，」德国慕尼黑大学神经学教授Klopstock称，他也是线粒体疾病德国网络的协调者及一名LHON研究者。「LHON是一种特别灾难性的疾病，因为遭受这种疾病的患者不健康，并通常比较年轻，他们在几个月内会迅速双眼失明。如果不进行治疗，多数患者仍会持续失明。」

Raxone是一种口服药物，每天的用药剂量为mg（每天三次，每次2片，随食物一起服用），用于青少年及成年LHON患者视觉障碍治疗。疗效数据基于Santhera的随机、安慰剂对照RHODOS试验及开放式扩大获取项目，这两项数据一起证明在Raxone治疗患者中视力丧失是可以缓解或逆转的。