行业资讯FDA批准首个治疗视神经脊髓

年6月27日，美国FDA批准了Alexion公司的Soliris（eculizumab）注射剂用于静脉注射治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎（NMOSD）。NMOSD是中枢神经系统的一种自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

在NMOSD患者中，身体免疫系统错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，最常见的是视神经和脊髓。视神经炎导致眼睛疼痛和视力下降；横行性脊髓炎会导致四肢麻木、虚弱或瘫痪，以及膀胱和肠道失控。大多数发作是成簇发生的，间隔几天到几个月到几年，然后在缓解期出现部分恢复。大约50%的NMOSD患者有永久性视力损伤和由NMOSD攻击引起的瘫痪。根据美国国家卫生研究院的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD。

NMOSD可能与一种叫做水通道蛋白4（AQP4）的蛋白质结合抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统的其他成分，导致炎症和中枢神经系统损伤。

Soliris治疗AQP4的有效性在例NMOSD患者的临床研究中得到证实，这些患者具有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），这些患者被随机分为Soliris治疗组和安慰剂组。与安慰剂治疗相比，研究表明，在48周的试验过程中，索利斯治疗可使MOSD复发率减少94%。Soliris还减少了住院治疗，以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

Soliris提出了一项警告，提醒医护人员和患者，应监测使用Soliris患者脑膜炎球菌感染的早期症状，如果怀疑感染，应立即进行评估。严重脑膜炎球菌感染患者应停止使用Soliris。医护人员在给任何其他感染的患者使用Soliris时应谨慎。在NMOSD临床试验中，未观察到脑膜炎球菌感染病例。

Soliris只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划获得。处方医生必须参加REMS计划。医生必须就脑膜炎球菌感染的风险向患者提供建议，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。必须按照FDA批准的患者用药指南配药，该指南提供有关药物用途和风险的重要信息。

在NMOSD临床试验中，患者报告的最常见不良反应为：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛（关节痛）、咽喉痛（咽炎）和挫伤。

Soliris于年首次获得FDA批准，用于减少患有一种称为阵发性夜间血红蛋白尿症的罕见血液病的成人红细胞的破坏，该疾病可导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块（抑制补体介导的血栓性微血管病的非典型溶血性尿毒症综合征），并用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力患者。

FDA批准了这一申请优先审查。Soliris用于NMOSD患者治疗获得孤儿药指定。

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