零复发率阿斯利康390亿美元收购获得的

来源：医药魔方

作者：医药魔方

　　10月27日，阿斯利康宣布，其长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）的III期CHAMPION-NMOSD研究达到了主要终点。

　　NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统，包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者会经历不可预测的复发，其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化，这些症状往往很严重且反复发作，并可能导致永久性残疾。

　　CHAMPION-NMOSD是一项全球性、开放标签、多中心的III期试验，旨在评估Ultomiris在成人NMOSD患者（n=58）中的安全性和有效性。

　　结果显示，与安慰剂相比，73周的中位治疗持续时间中，Ultomiris将AQP4Ab+NMOSD复发风险降低了98.6％（p；；0.）；此外，所有接受Ultomiris的患者在48周时保持无复发，而外部安慰剂组的患者为63％。

　　该试验还达到了关键的次要终点，包括年复发率和行走能力，在Hauser步行指数评分（衡量患者活动能力）方面出现临床上重要恶化的患者比例较低。

　　总体而言，Ultomiris的安全性和耐受性与既往研究和实际使用一致，没有观察到新的安全信号。

　　截至目前，Ultomiris已获批3项适应症，包括成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征以及全身型重症肌无力。年12月，阿斯利康以总金额亿美元收购Alexion，将Ultomiris和另一款C5单抗依库珠单抗收入囊中。

　　据医药魔方数据库统计，全球共有4款治疗NMOSD的药物，分别是ChugaiPhaemceutical的IL-6R抗体萨特利珠单抗、VielaBio/翰森的CD19抗体伊奈利珠单抗、阿斯利康的C5抗体依库珠单抗以及罗氏的CD20抗体利妥昔单抗。其中，萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗已在国内上市用于NMOSD。

　　国内布局该领域的企业还有荣昌生物、恒瑞医药、百济神州、石药集团等，荣昌生物的泰它西普和恒瑞医药的MIL62进展较快，已进入III期临床阶段。