科技公益助力罕见病BCI联盟支持罕

　

■BCI联盟作为一个非营利性产业公益组织，从年一直致力于科技公益，协助机构和企业推动罕见病的认知、关爱和药物研发工作。

■年，由BCI联盟、北京亦庄生物医药园联合三位专家教授共同发起的“北京亦创生物技术产业研究院”，于年3月，正式获得北京市民政局批准正式成立。研究院属于非营利性的民办公助形式的社会企业（NPO），是“开放式创新模式”的承载载体。研究院将成为创新创业的企业聚集地，民营企业的摇篮，新经济新增长的驱动力。研究院为生物技术和生物医药产业的发展提供一个开放创新的平台，为生物技术领域的有志者提供施展才华的舞台。

■“北京亦创生物技术产业研究院”首家挂靠的创新技术研究所即：“北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所”。

名称

“北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所”是在北京市民政局正式注册的“民办非企”性质的非营利性科研单位，年9月在北京发起成立。英文名暂定为“BeijingRuicyGeneTherapyInstituteforRareDiseases”（简写BRGT）。

宗旨

致力于科技公益和产业公益，推动罕见病药物研发，用科技进步服务于罕见病群体。

使命

借助社会和公益的力量，把罕见病基因治疗项目从立项研究推进到I期临床试验。

■北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所的成立是为了一位叫瑞希（Yoyo）的可爱小姑娘。她是遗传性的罕见病粘多糖病IIIA型（MPSIIIa）溶酶体病粘多糖堆积症患儿，大家把她/他们称为"粘宝宝"，目前尚没有有效的疗法。小瑞希的妈妈秦可佳女士面对无情的疾病，没有退缩，她作为非专业人士查阅了大量的英文文献，自行联系并参加了在、年两届国际粘多糖病大会，寻找粘多糖病的国内外最新研究进展和治疗方法。她身上展现出来的伟大母爱与坚持不懈的精神打动了大家。

■年12月，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所经北京市民政局正式批准成立。研究所以科技公益和产业公益为己任，以科技创新为主线，以对罕见病基因技术的研发为重点，广泛与国内外的高校、医疗机构和企业进行合作，协同攻关完成复杂课题，对罕见病患者的分子诊断和基因治疗提供共性技术和关键技术支撑，旨在推动罕见病基因治疗研究的科技公益组织，共同推动我国罕见病基因治疗领域的发展，为中国的罕见病患者和家庭造福。

BRGT研究所

研究所第一届理事会成员及联盟工作人员合影留念

■目前，研究所第一批立项的项目涉及粘多糖病（3A型和II型），杜氏肌营养不良（DMD），遗传性眼科疾病（包括Leber氏遗传性视神经病变，LHON）和血液遗传病等四类单基因遗传性罕见疾病。

■年3月17日，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所申请的年度北京市自然科学基金项目——《用于MPSIIIa病治疗的AAV基因药物组建和优化》，经专家评审，报北京市自然科学基金委员会审定，决定予以资助，资助金额为18万元。该项目是研究所获得的第一个政府项目。

■虽然支持的资金不多，但它表示政府对罕见病人群的态度和







































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