不容错过年神经科FDA批准的药

00年是意义非凡的一年，对于神经系统疾病的新疗法来说也是具有里程碑意义的一年。从睡眠障碍到神经肌肉疾病，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准了许多新的治疗方法来满足各类疾病的治疗缺口。本文对00年FDA批准的部分新药物疗法进行总结盘点（基本按照时间顺序梳理），供大家参考。如有遗漏的，欢迎有心读者留言告知~

1.FDA批准地西泮鼻腔喷剂用于治疗癫痫发作

地西泮鼻腔喷剂（Valtoco，Neurelis）于00年1月13日获得美国FDA批准，是第一个也是唯一一个被批准用于6岁及以上以上癫痫患者癫痫丛集发作抢救性治疗的鼻腔喷雾剂。这种发作不同于患者通常的癫痫发作模式——癫痫患者通常间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动（即癫痫丛集性发作、急性反复性癫痫发作）。之前，地西泮鼻腔喷剂还被FDA孤儿产品开发办公室授予了为期7年的孤儿药资格。

一项对该药物3期临床试验的数据进行了中期分析结果表明，无论使用频率如何，地西泮鼻腔喷剂的安全性和耐受性都很好。这些结果在AES年会上公布，也未显示使用频率对会对临床或实验室参数以及嗅觉变化影响的趋势。

.FDA批准eptinezumab-jjmr用于预防偏头痛——首个静脉注射药物

月日，eptinezumab-jjmr（Vyepti，Lundbeck）获得美国FDA批准用于成人偏头痛的预防性治疗。建议剂量为每3个月毫克；一些患者可能会受益于毫克的剂量。Vyepti是FDA批准的首个用于预防偏头痛的静脉注射（IV）药物。正如先前报道的那样，该药物的批准是基于两项临床研究的结果——PROMISE-1研究（发作性偏头痛）和PROMISE-研究（慢性偏头痛）。

点击可回顾，更多详细内容???

FDA批准eptinezumab-jjmr用于预防偏头痛——首个静脉注射药物

3.FDA批准Rimegepant用于急性偏头痛治疗

Rimegepant（NurtecODT，Biohaven）是目前唯一的口服崩解的抗CGRP片剂，（剂量为75mg/片）。00年月7日，FDA批准Rimegepant用于成人偏头痛的急性治疗。Rimegepant是重要的新型偏头痛口服急性治疗药物，可为患者提供迅速减轻和消除疼痛并恢复生活的潜力。

FDA对Rimegepant的批准是基于关键的3期临床试验（研究）和长期开放标签安全性研究（研究01）的结果。在3期试验中，与安慰剂相比，Rimegepant在服用后两小时的疼痛无痛和无最烦恼症状（MBS）的调节性主要共同终点达到了统计学意义。NURTECODT在一小时的缓解疼痛（将中度或重度疼痛减轻为无痛或轻度疼痛）和恢复正常功能方面也显示出统计学上的优势。对于许多患者而言，疼痛自由，缓解疼痛，恢复正常功能以及摆脱MBS的益处持续了48小时。

4.FDA批准了Ozanimod用于成人复发型多发性硬化治疗

3月6日，FDA批准了新一代每日一次口服S1P受体调控剂Ozanimod（Zeposia，BMS）获批，用于成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型疾病（RRMS）和活动性继发性进展性疾病（SPMS）的治疗。Zeposia每日口服一次，该药是唯一被批准具有以下特征的S1P受体调节剂：在RMS患者启动治疗时，无需进行基因测试、无需基于标签的首次剂量观察。由于可能发生心率短暂下降和房室传导延迟，因此应采用上滴定法达到Zeposia的维持剂量。

5.FDA批准Ongentys作为帕金森病“OFF”期的辅助治疗药物

00年4月7日美国食品和药品监督管理局（FDA）已批准Ongentys（5mg/d和50mg/d）作为帕金森病患者左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗药物。Ongentys是一种口服的选择性儿茶酚-氧-甲基转移酶（COMT）抑制剂，可以阻断分解左旋多巴的COMT酶。Ongentys可以通过减少左旋多巴在血液中的分解来保护左旋多巴，使更多的左旋多巴到达大脑，延长其临床效果并帮助患者控制PD的运动症状。

点击可回顾，更多详细内容???

PD新药快讯！FDA批准Ongentys作为PD患者的辅助治疗药物

6.FDA批准新型富马酸盐生物等效性替代药物用于复发型多发性硬化治疗

4月30日，FDA批准新型富马酸盐生物等效性替代药物（Bafiertam，BannerLifeScience）用于RMS治疗，包括CIS、RRMS和SPMS。此前该药于年11月获FDA临时批准。此次最终批准可为复发型MS患者提供另一种治疗选择。

另外，5月9日，国家药品监督管理局（NMPA）批准西尼莫德（Siponimod）用于治疗成人RMS，包括CIS、RRMS和SPMS。西尼莫德是目前国内唯一获批用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗（DMT）药物，于年3月获FDA批准上市。00年1月8日，治疗MS的DMT药物——盐酸芬戈莫德胶囊和西尼莫德片正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（00年版）》。

7.FDA批准Kynmobi（阿扑吗啡）舌下膜剂用于PD患者“OFF”期治疗

5月日，美国FDA批准了apomorphinehydrochloride舌下膜剂（Kynmobi；SunovionPharma），用于帕金森病（PD）患者运动症状波动（即：Offepisodes，“Off”期）急性间歇期的治疗。治疗帕金森病患者。盐酸阿扑吗啡是首款获批治疗帕金森病患者的舌下含片疗法。

点击可回顾，更多详细内容???

FDA批准Kynmobi（阿扑吗啡）舌下膜剂用于PD患者“Off”期治疗

8.FDA批准芬氟拉明治疗Dravet综合征相关癫痫发作

6月6日，美国食品和药物监督管理局（FDA）批准fenfluramine（Fintepla，Zogenix）口服溶液用于治疗年龄≥岁，Dravet综合征患者相关的癫痫发作。

FDA批准fenfluramine（芬氟拉明）治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，是基于两项项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验数据，以及一项开放标签扩展试验（多名患者接受芬氟拉明治疗长达3年）的安全性数据。这些数据显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，芬氟拉明显著降低了每月惊厥性癫痫发作的频率。此外，大多数患者在启动芬氟拉明治疗3-4周内会起效，并且在整个治疗期间（14-15周）保持一致的疗效。

点击可回顾，更多详细内容???

Dravet综合征新药快讯！FDA批准芬氟拉明治疗Dravet综合征相关癫痫发作

9.FDA批准Risdiplam为治疗脊髓性萎缩症的首次口服药物

8月7日，FDA批准SMA首个口服药Risdiplam（Evrysdi，PTCTherapeutics）上市，用于治疗个月及以上的婴幼儿和成人SMA患者。这是首款获得FDA批准的SMA口服疗法，也是第三个获批治疗SMA患者的药物。另两个是诺西那生钠（Nusinersen，Spinraza），以及去年获批的Zolgensma。

10.FDA批准satralizumab用于AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍的治疗

00年08月15日，FDA批准satralizumab（Enspryng，Roche）用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。值得一提的是，satralizumab是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性NMOSD的皮下治疗方案，可由患者自己或护理人员，每4周皮下注射一次。同时，satralizumab是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体（IL-6R）活性治疗NMOSD的治疗方案。

点击可回顾，更多详细内容???

截至目前，NMOSD领域已有三种药物在国外获批上市：年6月，FDA批准C5补体抑制剂Eculizumab（Soliris）上市，治疗AQP4抗体阳性的成人NMOSD患者。这是NMOSD领域首个获批治疗的新药。

11.FDA批准Ofatumumab用于复发型多发性硬化症治疗

8月1日，FDA批准皮下注射药物奥法妥木单抗（Kesimpta，Novartis）用于治疗RMS成人患者，包括CIS、RRMS和SPMS患者。

奥法木单抗（ofatumumab）以是一种精确剂量的抗CD0单克隆抗体，每月一次皮下注射给药。这是FDA首次批准针对此类疾病的可自我给药的靶向B细胞疗法，可通过自动注射笔进行给药。这一批准对RMS患者来说是个好消息。因为其良好的安全性和每月注射方案良好的耐受性，患者可以在家自我给药，避免去输液中心。

1.FDA批准Pitolisant用于发作性睡病的治疗

00年10月14日，美国FDA批准pitolisant（Wakix，HarmonyBiosciences）用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒发作。Pitolisant先前已被批准用于治疗发作性睡病成人患者日间过度嗜睡（EDS），并且也是唯一一款被FDA批准且并未被美国缉毒局（DEA）列为受控物质用于嗜睡症患者的治疗药物。

13.FDA批准Lacosamide用于原发性全身性强直性阵挛性癫痫发作的治疗

11月17日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癫痫药物lacosamide（Vimpat，UCB）作为一种辅助疗法，用于治疗年龄≥4岁的原发性全面强直阵挛癫痫（PGTCS）患者。此外，FDA还批准将拉可酰胺lacosamide静脉注射液用于治疗年龄≥4岁的儿童患者。

14.FDA批准单抗药物ocrelizuma用于复发型多发性硬化和原发进展型多发性硬化的治疗

1月14日，FDA批准单抗药物ocrelizumab（Ocrevus，Roche）用于RMS和PPMS的治疗。Ocrelizumab是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注次，有望显著提高患者的治疗依从性。Ocrelizumab用于既往未出现严重输注相关不良反应的原发或复发性进展型MS患者中，将后续给药的单次输注时间由3.5小时缩短为小时。Ocrelizumab成为首个也是唯一一个同时获批治疗种类型多发性硬化（RMS和PPMS）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。

参考文献：

[1]]FDA